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Ivacaftor im Praxisalltag

30.01.2014 15:24
Seit Juli 2012 ist der Wirkstoff Ivacaftor („Kalydeco“) in Deutschland zur ursächlichen Behandlung der zystischen Fibrose bei Menschen ab 6 Jahren, bei denen mindestens eine Kopie des CFTR-Gens (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) mit G551D-Mutation vorliegt, zugelassen. Zystische Fibrose wird durch ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein verursacht, das wiederum durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird.

Mit Ivacaftor steht der erste kausale Therapieansatz für diese seltene, nicht heilbare genetische Erkrankung zur Verfügung. In den Zulassungsstudien wiesen die mit Ivacaftor behandelten Betroffenen im Vergleich zu den Placebo-Gruppen signifikante und anhaltende Verbesserungen der Lungenfunktion, des Gewichts und der Lebensqualität auf. Erste Berichte aus der täglichen Praxis spiegelten die Ergebnisse aus den klinischen Studien wider. Beide Phase-III-Zulassungsstudien zu Ivacaftor zeigten bereits nach zwei Wochen signifikante und im weiteren Verlauf anhaltende Verbesserungen der Lungenfunktion.
Dieser Effekt blieb auch 24 bzw. 48 Wochen nach Therapiebeginn erhalten: Die absolute prozentuale Änderung des FEV1 (% des vorhergesagten Werts) in Woche 24 – dem primären Endpunkt – betrug im Vergleich zu Placebo 10,6 Prozentpunkte (p < 0,0001) in Studie 1 und 12,5 Prozentpunkte (p < 0,0001) in Studie 2. Auch konnten eine deutliche Gewichtszunahme (+2,8 kg in Studie 1, +1,9 kg in Studie 2 jeweils vs. Placebo) bis Woche 24 sowie eine Steigerung der Lebensqualität beobachtet werden. Die Wirkung war unabhängig von Alter, Geschlecht und Schweregrad der Erkrankung. Wie PD Dr. Rainald Fischer, niedergelassener Pneumologe am Zentrum für Mukoviszidose München-West auf einem Media Round Table des Unternehmens Vertex jetzt berichtet, hat er im Praxisalltag ähnliche Resultate beobachtet. Neue Ergebnisse der PERSIST-Studie legen zudem nahe, dass die durch Ivacaftor erzielten Verbesserungen der Lungenfunktion über 144 Wochen bestehen bleiben. CFTR-Modulatoren wie Ivacaftor stellen den neuesten Therapieansatz bei zystischer Fibrose dar, weil sie auf die zugrunde liegende Krankheitsursache bei Menschen mit mindestens einer Kopie des CFTR-Gens mit der G551D-Mutation abzielen.
Ivacaftor ist ein CFTR-Potentiator, der die Öffnungswahrscheinlichkeit der an der Oberfläche von Epithelzellen lokalisierten CFTR-Proteine erhöht. Dadurch wird der Wasser- und Salzhaushalt normalisiert und die abnorme Schleimbildung geht zurück. Die dünnere Schleimschicht trägt jetzt stattdessen wieder dazu bei, die Atemwege zu schützen. Die Atmung der Betroffenen wird verbessert, sie sind leistungsfähiger, was sich in einer insgesamt gesteigerten Lebensqualität der Betroffenen niederschlägt. In Deutschland gibt es ca. 170 Menschen mit einer G551D-Mutation, die älter als sechs Jahre sind und von Ivacaftor profitieren können.
Laut Professor Burkhard Tümmler, Leiter der Klinischen Forschergruppe „Molekulare Pathologie der Mukoviszidose“ an der Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie der Medizinischen Hochschule Hannover, kann eine frühe Diagnosestellung am besten im Rahmen eines flächendeckenden Neugeborenen-Screenings für zystische Fibrose erfolgen, das in Deutschland jedoch noch nicht etabliert ist. Im Augenblick berät der Gemeinsame Bundesausschuss hierzu, das Ergebnis wird von Fachkreisen mit Spannung erwartet.

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